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Relaciones más estrechas entre patrocinadores y reguladores podrían transformar los ensayos clínicos

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Relaciones más estrechas entre patrocinadores y reguladores podrían transformar los ensayos clínicos

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El siguiente artículo es un artículo de opinión escrito por el Dr. Gen Li. Los puntos de vista y las opiniones expresadas en este artículo son las del autor y no reflejan necesariamente la posición oficial de Technology Networks.

La industria farmacéutica y los reguladores de medicamentos tienen el mismo objetivo final en el desarrollo clínico: producir terapias seguras e innovadoras para ayudar a los pacientes. Tanto las compañías farmacéuticas como los reguladores han colaborado estrechamente durante el desarrollo de la pandemia COVID-19 vacunas , pruebas de diagnóstico y otras terapias más rápido que nunca y nos han demostrado que el desarrollo clínico puede acelerarse. Sin embargo, todavía existen varias barreras de larga data para el progreso, cuando el enfoque no está en una pandemia global, que ahora deben remediarse.

Para optimizar los ensayos clínicos y mantener este progreso, los patrocinadores ahora deben hacer un mejor uso de los datos disponibles para ellos, para poder tomar decisiones informadas sobre el diseño del protocolo incluido el uso de brazos de control sintéticos y gemelos digitales para reducir la carga del paciente, inscripciónplanificación y selección del sitio del investigador e informar rápidamente a los reguladores. Para facilitar esto, hay tres elementos clave que deben abordarse: necesitamos mejorar la comunicación entre reguladores y patrocinadores mediante un mejor uso de los datos; mejorar la transparencia en la notificación de los resultados de los ensayos clínicos; yfinalmente, implementar datos sintéticos, gemelos digitales y brazos de control sintéticos.

1. Eliminación de la desconexión entre la industria y los reguladores


Los reguladores han demostrado niveles sin precedentes de flexibilidad para permitir que los tratamientos se evalúen rápidamente. Por ejemplo, durante las primeras semanas de la pandemia, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios MHRA del Reino Unido operó un sistema de clasificación para evaluar previamente productos potencialesy permitió el uso de ensayos clínicos adaptativos. De manera similar, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. FDA concedió reuniones previas a la investigación sobre nuevos medicamentos IND en menos de 30 días y ha emitido más de 74 documentos de orientación específicos de COVID.Tras este éxito, los pacientes y los gobiernos, los pagadores y los beneficiarios, ahora también comenzarán a preguntarse por qué otros medicamentos, como los avances oncológicos muy necesarios o los tratamientos de enfermedades raras, no pueden desarrollarse tan rápidamente. Ahora debemos asegurarnos de que estoslos resultados de la pandemia pasan a formar parte del ADN a largo plazo.

Sin embargo, en muchos ensayos tradicionales todavía existe una desconexión entre lo que piden los reguladores y los conocimientos que los patrocinadores pueden proporcionar en sus ensayos en curso. Por ejemplo, entre las pruebas de la Fase 2 y la Fase 3, un regulador puede solicitarLos criterios de inclusión / exclusión deben modificarse en el ensayo. Esto les permitiría comprender el impacto de un fármaco en toda la población de pacientes, pero los patrocinadores y los CRO a menudo carecen de la inteligencia de datos para comprender cómo y dónde estos pacientes pueden ser reclutados de manera eficiente ya menudo se convierten en históricos, incongruentes e irrelevantes. En una plataforma de ciencia de datos clínicos transparente, impulsada por big data y habilitada por inteligencia artificial, ahora es completamente factible que un patrocinador y una autoridad reguladora tomen decisiones objetivas y optimizadas sobre estosasuntos.

Para cumplir con lo que los reguladores requieren para aprobar medicamentos más rápidamente y superar otros obstáculos, no solo necesitamos acceso a datos confiables y en tiempo real, que cubran las cuatro dimensiones: volumen, variedad, velocidad y veracidad, sinola industria en su conjunto necesita colaborar y aprovechar las enfoque de revisión continua . Esto ha sido crucial durante el COVID-19 para acelerar el desarrollo de vacunas, incluida la de Oxford-AstraZeneca ChAdOx1-S [recombinante], ya que los reguladores podrían obtener datos de ensayos cuando y donde estén disponibles para acelerar los análisis. Con estos datosbasado en un enfoque basado en la percepción, permite a los patrocinadores optimizar sus protocolos, mejorar la selección del sitio del investigador y recopilar datos para los informes de ensayos clínicos de forma objetiva en tiempo real, en lugar de basarse en la percepción. Se deberán aplicar otros enfoques innovadores similares para la aprobaciónexploradas por las agencias, y las autoridades internacionales deben desarrollar relaciones más estrechas entre sí para compartir investigaciones e informes.

2. Transparencia en la presentación de informes sobre los resultados


Recientemente también se ha hecho un llamamiento para una mayor transparencia en la industria farmacéutica sobre cómo informa los datos de los ensayos clínicos. La Organización Mundial de la Salud OMS y la Coalición Internacional de Autoridades Reguladoras de Medicamentos ICMRA en a declaración conjunta citó la necesidad de "un acceso amplio a los datos clínicos para todos los medicamentos y vacunas nuevos". Cuando no se publican ensayos negativos, la literatura científica es incompleta. Esto puede generar más problemas posteriores cuando los investigadores y analistas de políticas realizan revisiones sistemáticas deevidencia para sopesar el beneficio y el riesgo de las terapias; si no se encuentran datos negativos en la literatura, esto desviará cualquier evaluación para que parezca más positiva que la realidad. Gran parte de nuestro conocimiento adquirido en ciencias de datos clínicos en la última década más o menos en generalse deriva de una mayor transparencia de los datos. Pero esto no es suficiente y se justifican más esfuerzos.

Al informar los resultados negativos de los ensayos, la información más completa no solo facilitará los desarrollos futuros en todas las áreas del descubrimiento de fármacos, no solo para el objetivo identificado originalmente, sino que también podría ayudar a aumentar la confianza del público en las industrias farmacéuticas, lo cual ha sidoerosionado en las últimas décadas.

3. Implementación de datos sintéticos para revolucionar los ensayos


A medida que las empresas adopten un enfoque basado en datos y trabajen más estrechamente con los reguladores, también podrán explorar enfoques innovadores para realizar ensayos clínicos. Por ejemplo, gemelos digitales y brazos comparadores sintéticos, aunque se han debatido durante muchos años,ahora tenemos los datos y el conocimiento analítico para implementarlos. Los gemelos digitales y los brazos comparadores sintéticos utilizan datos recopilados de ensayos o investigaciones similares o idénticas utilizando el mismo agente, con datos de pacientes del mundo real, para modelar con precisión los resultados del comparador y el recorrido del paciente.

Los brazos de placebo tradicionales aumentan la carga tanto para los pacientes como para los sitios. No solo están asociados con desafíos éticos, sino que también requieren un mayor número de pacientes para completar los ensayos. Actualmente, los pacientes evitan los ensayos clínicos por completo porque temen ser incluidos en un grupo de placebo; además, la falta de eficacia es una de las principales razones por las que un paciente abandona un ensayo, por lo que, inevitablemente, los que reciben el placebo tienen más probabilidades de abandonarlo. Por lo tanto, eliminar o reducir el tamaño del grupo de placebo podría mejorar el cumplimiento del ensayoy participación.

Irónicamente, el desafío más abrumador en la implementación de gemelos digitales y brazos comparadores sintéticos no proviene de la construcción de un conjunto de perfiles de seguridad y eficacia basados ​​en datos disponibles con la confianza estadística necesaria, sino de la confianza humana en este enfoque del impulso delestándar de oro actual: un diseño de ensayo controlado y aleatorizado.

Para que esto sea una realidad, los patrocinadores deben trabajar en estrecha colaboración con los reguladores, los médicos y los pacientes para generar confianza en el nuevo enfoque y colaborar en su desarrollo. Estos cambios también deben realizarse de manera responsable e iterativa, pero es imperativo que comencemos aimplementar cambios y seguir adelante.

En última instancia, seguir siendo productivo e innovador durante este período actual dependerá en gran medida de la capacidad de dar sentido a los datos y dejarse guiar por ellos. Si los patrocinadores y reguladores pueden trabajar de una manera más conectada, con la implementación derevisiones, permitirá a la industria avanzar y abordar los problemas subyacentes de los costos en espiral y las terapias demoradas, que han estado plagando los ensayos durante años. Los pacientes están esperando.

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